一种血小板生成素，名叫艾曲波帕，于年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

　　在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验中，招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。

　　艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。

　　43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价，一共有17例患者(40%)有治疗疗效(包括1系、2系或3系反应)。

　　最常见的不良反应是恶心(33%)疲倦(28%)咳嗽(23%)腹泻(21%)和头痛(21%)。

　　由于艾曲波帕的药理作用为促进造血干细胞增殖、巨核增殖和血小板生成，不可避免的会联想到以下问题：

　　①：在促进造血干细胞增殖的过程中会不会引起染色体的变化(克隆演变，尤其是7号染色体的变异可能提示进展为白血病)?

　　②：会不会导致原始细胞(可能的白血病细胞)增加?

　　③：巨核细胞和血小板增多会不会导致骨髓纤维化或形成血栓?

　　患者每六个月进行骨髓活检，中位随访期13个月，结果为：

　　①：未发现骨髓纤维化。

　　②：用药期间未发现血栓事件;仅1例患者停药14个月发生深静脉血栓。

　　③：未发现原始细胞增多。

　　④：克隆演变发生率18.6%(8/43)，多为艾曲波帕治疗无效者;7号染色体突变者共5例，全部为治疗无效者，7号染色体突变发生率11.6%。

　　至于发生克隆型演变的原因，是由于艾曲波帕导致?还是这些治疗无效的患者本身病情发展所致?还需要进行进一步的临床对照研究。

　　后来NIH进一步进行研究，艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲波帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何，还需要很长的研究之路要走。

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